其他
终成正果！FDA今日加速批准DMD创新疗法
▎药明康德/报道
目前，大部分现有疗法只能缓解疾病症状，却不能针对疾病根源，DMD患者的希望在于创新疗法的开发。
Vyondys 53的疗效在一项包括两部分的临床研究中得到评估。第一部分包括12名DMD患者，8名患者接受Vyondys 53的治疗，4名接受安慰剂治疗。第二部分为开放标签试验，包括第一部分的12名患者和13名新的DMD患者。在这项研究中，接受>48周治疗后，患者平均肌萎缩蛋白水平从正常水平的0.1%（基线）提高的正常水平的1.02%。
Vyondys 53的加速批准是基于接受治疗的患者骨骼肌中的肌萎缩蛋白水平升高的替代终点。FDA认为，申请中肌萎缩蛋白水平升高有可能合理预测DMD患者的临床效益。目前，这一疗法的临床效益还未得到确认。作为加速批准的一部分，FDA要求Sarepta公司进行临床试验，验证这一疗法的临床效益。目前正在进行的临床研究将评估Vyondys 53能否提高DMD患者的运动功能。如果临床试验不能够证实临床效益，FDA可能收回对这一药物的批准。
“FDA认识到严重神经疾病患者的急迫需求。我们长久以来致力于与研究人员，医药公司和患者合作，促进对罕见疾病疗法的开发。今天的加速批准，让携带特定基因突变的DMD患者首次获得靶向这些基因突变的治疗选择，”FDA药品评估和研究中心神经科学办公室代理主任Billy Dunn医学博士说：“使用加速批准，能够基于初步数据，将Vyondys 53早日交给患者。我们期待从正在进行的验证性临床试验中了解这一疗法的更多临床益处。”
附录：部分恢复肌萎缩蛋白功能的在研和获批疗法
参考资料：
[1] FDA grants accelerated approval to first targeted treatment for rare Duchenne muscular dystrophy mutation. Retrieved December 12, 2019, from https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-grants-accelerated-approval-to-first-targeted-treatment-for-rare-duchenne-muscular-dystrophy-mutation-300974396.html
[2] Verhaart and Artsma-Rus. (2019). Therapeutic developments for Duchenne muscular dystrophy. Nature Reviews Neurology, https://doi.org/10.1038/s41582-019-0203-3
版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。